انقلاب در درمان کلسترول بد: تزریق برای ریشهکنی «قاتل خاموش»!

باز هم پای ژندرمانی توی خبرهاست ولی این بار به شکل دیگه‌ای. محققان چینی توی بیمارستان اول وابسته به دانشگاه شیآن جیاتونگ، با همکاری یه شرکت بیوتکنولوژی تونستن داروی جدیدی به اسم NGGT006 بسازن که با یه تزریق ساده وریدی، می‌تونه ژن معیوبِ جذب کلسترول رو در افراد مبتلا به بیماری نادر و مهلک «کلسترول خون فامیلی هموزیگوس» (HoFH) ترمیم کنه.

HoFH یه بیماری ژنتیکیه که توش کبد قادر به پاکسازی کلسترول بد (LDL) نیست. نتیجه این که سطح LDL این بیماران ۴ تا ۹ برابر افراد عادی بالاست و اگر درمان نشن، بیشترشون تا قبل از ۳۵ سالگی دچار سکته قلبی شدید یا مرگ ناگهانی میشن. این داروی جدید که از یه وکتور ویروسی (AAV8) استفاده می‌کنه، یه نسخه سالم از ژن گیرنده LDL رو به سلول‌های کبد می‌رسونه تا کبد بتونه دوباره چربی‌ها رو جمع‌آوری کنه.

این اولین باریه که یه مطالعه بالینی کامل روی ژندرمانی برای این نوع بیماری نادر انجام شده و نتایجش توی مجله معتبر Nature Medicine منتشر شده. دانشمندا امیدوارن با ادامه این تحقیقات، به زودی بشه این درمان رو برای سایر بیماران نادر هم استفاده کرد و یه پایان خوش برای قاتل خاموش کلسترول رقم زد.